Il CINE-FORUM di Carlo e Flavio

31/10/2013

Scoperta la cura per due importanti malattie genetiche

Importantissima notizia ci giunge da Telethon. A fine luglio si è tenuta una conferenza presso il San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, il Tiget, in cui si è comunicata la scoperta di una cura per ben due importanti malattie genetiche.

Attraverso la cosiddetta "Terapia genica" sarà infatti possibile curare la "leucodistrofia metacromatica" e la "sindrome di Wiskott Aldrich" !

Questa terapia messa a punto dai ricercatori del Tiget, consiste nella somministrazione alle cellule staminali dei pazienti di una versione corretta del gene che in loro è difettoso, attraverso un vettore virale derivato addirittura da HIV.

A intuire per primo le potenzialità del virus responsabile dell'Aids nella terapia genica è stato proprio l'attuale direttore del Tiget Luigi Naldini, che nel 1996 ha descritto sulle pagine di Science come uno dei virus più temuti, opportunamente modificato, potesse risultare molto efficiente per trasportare geni all'interno di cellule che normalmente non si replicano, come quelle del sistema nervoso.

I vettori virali così ottenuti conservano soltanto il 10% della sequenza originaria di Hiv, ma mantengono la sua naturale capacità di introdursi nelle cellule e trasferirvi materiale genetico.

INCREDIBILE MA VERO!

Ci uniamo alla gioia di tale scoperta con ancora più speranza sul fatto che possa essere trovata la cura per molte altre malattie!

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